Kāpēc reto slimību zāles ir tik dārgas un uz ko var cerēt reto slimību pacienti Latvijā?
Katru gadu februāra pēdējā dienā tiek atzīmēta Starptautiskā Reto slimību diena. Šīs dienas mērķis ir atgādināt sabiedrībai par to, ka arī reto slimību pacientiem ir vajadzīga pieejama veselības aprūpe un iespēja saņemt medikamentus, no kuriem atkarīga viņu dzīvība. Kā zināms, viens no iemesliem, kāpēc liela daļa šo medikamentu Latvijā netiek kompensēta, ir to augstā cena. Biedrība ģenētiski pārmantoto slimību pacientiem un līdzcilvēkiem “Saknes” valdes loceklis Juris Beikmanis ir pētījis, kā veidojas medikamentu cena un secinājis, ka to veido ilgstošais un sarežģītais pētījumu un sertifikācijas process.
No zāļu atklāšanas līdz ražošanas uzsākšanai – vismaz 10 gadi
Pirms jebkuru medikamentu nokļūšanas tirgū ir jāveic pētījumi vairāku gadu garumā, lai ievāktu informāciju gan par zāļu efektivitāti, gan blakusparādībām. Reto slimību medikamentiem šie pētījumi ir vēl ilgāki, ņemot vērā nelielo pacientu skaitu. Reizēm tie var aizņemt pat 20 gadus. Turklāt reto slimību medikamentu jomā ir daudz augstāks neizdošanās gadījumu skaits, kad ilgais izpētes darbs nebeidzas ar medikamenta sertifikāciju un pētījumi ir jāsāk no sākuma. Vidēji 1-2% no katrām 10000 vielām, kuras tiek sinerģētas laboratorijā, iziet cauri visiem pētījumu un attīstības posmiem, kamēr tiek saņemta atļauja laist to tirgū. Retos slimību ārstēšanai nepieciešamo medikamentu ražotāji bieži vien ir pionieri zāļu ražošanā jo pieliek lielas pūles pētot dažādus bioloģiskos savienojumus kas izmantojami dažādu reto slimību ārstēšanā.
Gadījumos kad runājam par retajām slimībām visbiežāk nākas saskarties ar zināšanu trūkumu par konkrētas retās slimības izcelsmi un progresēšanu, kas neļauj precīzi noteikt pētījumu robežas. Tāpat trūkst pētījumu objektu - pacientu, kuru identificēšana ir apgrūtināta gan zināšanu, gan iespēju trūkuma dēļ.
Zāļu pētniecībā ieguldītā nauda tiek izdalīta uz mazāku pacientu skaitu
Reto slimību pacientu skaits nav liels, līdz ar to slimību pētīšana ir sarežģīts un ilgstošs process. Sākotnējie pārbaudes rezultāti var būt neskaidri, jo ir nepieciešami pētījumu veikšanai uz ilgstošu un drošu iedarbību. Klīnisko izpētes centri bieži vien ir izkliedēti ģeogrāfiski, un tas rada papildu loģistikas izmaksas, kas kopumā ar zināšanu trūkumu par retajām slimībām, sadārdzina zāļu ražošanas procesu.
Īpašas prasības paredzētas bērnu reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izstrādei. Apmēram puse no visām retajām slimībām sākas bērnībā, un daudzi pacienti cieš no slimības visu mūžu. Veicot klīniskos pētījumus bērniem - izmēģinājumos ir jāatspoguļo attīstībai atbilstoši iznākuma rādītāji dažāda vecuma bērniem. Izmēģinājumus jāveic saskaņā ar ētikas un normatīviem standartiem, kas jo īpaši aizsargā bērnus.
Sadalot gadu gaitā ieguldītos finansiālos līdzekļus uz pacientu skaitu, kuriem šīs zāles ir vajadzīgas, sanāk, ka konkrētais medikaments ir ļoti dārgs. Šobrīd vairāki pacienti, kuriem, iespējams, ir kāda no retajām slimībām, to nemaz nenojauš un turpina ārstēt atsevišķus simptomus. Uzlabojoties diagnostikai un reto slimību pacientu uzskaitei, iespējams, reto slimību pacientu skaits varētu pieaugt, toties zāļu cena varētu samazināties.
Nauda tiks atvēlēta ne tikai medikamentiem, bet arī diagnostikai un sistēmas sakārtošanai
Līdz šim Latvijā reto slimību pacientu ārstēšanā nebija skaidras stratēģijas. 2017. gada oktobrī valdībā tika pieņemts Plāns reto slimību jomā 2017.-2020.gadam. Plāna reto slimību jomā īstenošanai prasīto 9 miljonu eiro vietā veselības budžetā papildus piešķīra 5 miljonus eiro, novirzot līdzekļus gan medikamentiem, gan laboratoriskajiem izmeklējumiem, gan sistēmas sakārtošanai.
Veselības ministrijas Ārstniecības kvalitātes nodaļas vadītāja Antra Valdmane: “Šis ir jau otrais plāns reto slimību ārstēšanā, ko esam izstrādājuši sadarbībā ar pacientu organizācijām, taču atšķirībā no pirmā plāna, kurš neparedzēja papildus finansējuma piešķiršanu, šoreiz esam nodefinējuši konkrētus uzdevumus, kam tiks atvēlēts arī konkrēts budžets. Mēs apzināmies, ka piešķirtais finansējums joprojām ir nepietiekošs, lai nodrošinātu efektīvu ārstēšanu visiem reto slimību pacientiem, taču ar kaut ko ir jāsāk. Tā kā lielākā daļa reto slimību ir ģenētiskas saslimšanas, viens no uzdevumiem ir paplašināt no valsts budžeta līdzekļiem apmaksājamo izmeklējumu grozu, padarot šos izmeklējumus pieejamus ne tikai bērniem, bet arī pilngadīgām personām. Otrs uzdevums ir medikamentu pieejamības uzlabošana. Trešais uzdevums ir veidot koordinācijas tīklu un atbalsta vienības, lai pacients nebūtu neziņā par turpmāko ārstēšanu. Šobrīd Bērnu klīniskās universitātes slimnīcā ir izveidots Reto slimību kabinets - kā reto slimību koordinācijas centrs, ar atbalsta vienībām (koordinātoriem) Paula Stradiņa Klīniskajā universitātes slimnīcā un Rīgas Austrumu klīniskajā universitātes slimnīcā.”
